第一百六十四章 选定路线(第 3/4 页)

    岂能不为之灵魂颤栗，心神动荡。

    每个人激动得面色潮红一片，大声的喝彩伴随着掌声响起，其中夹杂着一些口哨声。

    简直就是把严肃的工作场所，当成了追星的娱乐室。

    唐缺猛地拍了下手，现场顿时肃静下来。

    “好了，不是让你们去做慈善，所以不用这么激动，研究出的药物不能卖钱，老板肯定要砍死我。”

    “呵呵呵。”大家发出一阵善意的笑声。

    “三种上市药物，渤健的药物已经进入医保，价格也降下来了，我们没必要狙击。”

    “而且这款药物也有其局限性，首先它并不能治本，主要是通过信使rna（mrna）上调神经元生存蛋白（smn蛋白）的表达水平。患者需要终身服药，而且给药方式非常不人道。”

    “由于该药物使用的反义寡核苷酸不易透过血脑屏障，因此仅能鞘内给药。病人每次都要进行腰椎穿刺注射给药，每次注射能够维持三个月，我觉得我们应该在给药方式上更有追求一点，更替病人着想一点。”

    “所以还是看看其他两款天价药的治疗方法和分子作用机制吧。”

    “毕竟能卖这么贵，又死撑着不肯降价，必然有其过人之处。”

    “而我，最喜欢征服这样的对手，挑战最高的难度。”

    “接下来分析一下诺华这款1400万人民币的天价药和罗氏的口服天价药。”

    “众所周知，脊髓性肌萎缩症（sma）是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，也是婴儿死亡的主要遗传原因。其发病根源在于一种被称为运动神经元生存蛋白（smn）的缺失或失常。”

    “人体内有两条可以生成smn蛋白的基因，分别是smn1基因和smn2基因，但smn1基因占主导作用，smn2基因仅产生约10%的少量smn蛋白。”

    “一旦smn1基因功能失常，可导致患者无法生成足够的smn，进而影响患者的运动，呼吸，吞咽以及脾脏，心脏，胰腺等多器官，甚至威胁患者生命。”

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