第一百七十七章 搞定Menkes综合症(第 2/4 页)

    虽然现在最火的基因编辑技术是crisp-cas9，但是三种编辑系统其实各有千秋。

    只能说，每个研究者需要结合自己的课题, 才能选出最合适的工具。

    有了这几种基因编辑工具，全球各大药企和生物技术公司都在罕见病领域相继开发了一系列的临床试验药物。

    这主要是因为，罕见病是单基因遗传性疾病，改造基因即可实现治疗。

    而那些更大众的疾病，包括癌症，高血压等慢性病，目前哪怕改造几十个基因也无法治疗，它们的致病因素很复杂。

    唐缺出于谨慎起见，并不想采取最新的crisp-cas9工具。

    一来目前世界上还没有使用这种工具研发成功的基因药物，从相关研究来看，它的脱靶率会比较高，从而导致药物研发的失败。

    二来它的底层专利属于鹰国公司，如果要进行商业应用，涉及到专利许可的问题，这方面的商务洽谈耗时长久，病人可能等不及。

    目前三种基因编辑工具中，只有zfn的专利已经过期，没有这方面的问题。

    曹阳如果個人使用crisp-cas9进行开发是没有问题的，专利方并不限制科研方面的使用，而他一直以来的研究和付出也是针对这款工具的。

    但是三清作为一家商业制药公司，考虑的方面要更多一些，更倾向于选择没有专利困扰的工具。

    不过问题不大，双方经过友好协商后，决定采用zfn基因编辑工具进行基因敲除。

    因为dna结合元件的相互影响，zfn方法的精确度是不可预测的，因此，需要对定位到每个dna序列的蛋白质进行构建和测试。

    这无疑需要高度专业知识，也是一个冗长且昂贵的验证过程。

    还好，三清有aicell这个好帮手，能大大加速这方面的工作。

    这段时间，又有七八位menkes患者被家属带到昆市，在三清的基因测序仪上进行详细的测试，找到基因靶点，进行针对性的前期准备工作。

    整个实验室如同一台开足马力的机器，为了同一个目标，全速运转起来。

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